Studi clinici SITE
SITE promuove e conduce studi clinici per le Emoglobinopatie che garantiscano rilevanza clinica della ricerca e l’affidabilità della metodologia applicata.
SITE invita tutti i soci a sottomettere al CD SITE innovative ipotesi di ricerca.
Per maggiori informazioni contattare la mail infostudi@site-italia.org
“STUDIO FRAGILITÀ E SARCOPENIA NEI PAZIENTI AFFETTI DA SINDROME TALASSEMICA TRASFUSIONE DIPENDENTE”
Sperimentatore Principale: Marilena Serra
Centro Coordinatore: U.O.C. di Medicina Generale, Ospedale Vito Fazzi, Lecce
Obiettivo dello studio: valutare l’incidenza di fragilità, di sarcopenia e il rischio di sarcopenia nei soggetti adulti affetti da Talassemia Trasfusione Dipendente (TDT) di età superiore ai 35 anni
Centri coinvolti: studio multicentrico italiano
Stato attuale: stesura del protocollo
“STUDIO MULTICENTRICO, OSSERVAZIONALE, NO-PROFIT VOLTO A VALUTARE L’INCIDENZA E LE CARATTERISTICHE DI NEOPLASIE MALIGNE IN PAZIENTI CON EMOGLOBINOPATIA SEGUITI IN ITALIA”
Sperimentatore Principale: Raffaella Origa
Centro Coordinatore: SSD Talassemia, Microcitemico, ARNAS G. Brotzu, Cagliari
Obiettivo dello studio: lo studio si propone di aumentare le informazioni disponibili sulla rilevanza della patologia tumorale nelle emoglobinopatie, aggiornando i dati relativi all’epatocarcinoma e indagando su quali altri tumori siano più frequenti nei pazienti affetti da emoglobinopatie. Sempre in relazione alla patologia tumorale, lo studio valuterà eventuali differenze tra i diversi tipi di emoglobinopatia e approfondirà l’associazione tra comparsa di neoplasie e fattori di rischio come età, sesso, markers di accumulo di ferro, storia di trapianto di midollo ed altri
Centri coinvolti: studio multicentrico italiano
Stato attuale: attivo con raccolta dati aperta.
“GRAVIDANZA E PARTO IN DONNE CON TALASSEMIA IERI E OGGI: UNO STUDIO OSSERVAZIONALE MULTICENTRICO”
Sperimentatore Principale: Raffaella Origa
Centro Coordinatore: SC Centro Microcitemie e Anemie Rare, P.O. Pediatrico Microcitemico A. Cao, Cagliari
Obiettivo dello studio: lo studio si propone di aumentare le informazioni disponibili sulla rilevanza della patologia tumorale nelle emoglobinopatie, aggiornando i dati relativi all’epatocarcinoma e indagando su quali altri tumori siano più frequenti nei pazienti affetti da emoglobinopatie. Sempre in relazione alla patologia tumorale, lo studio valuterà eventuali differenze tra i diversi tipi di emoglobinopatia e approfondirà l’associazione tra comparsa di neoplasie e fattori di rischio come età, sesso, markers di accumulo di ferro, storia di trapianto di midollo ed altri
Centri coinvolti: studio multicentrico italiano
Stato attuale: attivo con raccolta dati chiusa
“STUDIO OSSERVAZIONALE PER VALUTARE LA SICUREZZA E L’EFFICACIA A LUNGO TERMINE DI LUSPATERCEPT NEI SOGGETTI CHE HANNO RICEVUTO ALMENO UNA DOSE DI LUSPATERCEPT NELLA FASE DI USO “COMPASSIONEVOLE”.
Sperimentatore Principale: Raffaella Origa
Centro Coordinatore: SC Centro Microcitemie e Anemie Rare, P.O. Pediatrico Microcitemico A. Cao, Cagliari
Obiettivo dello studio: si tratta di uno studio multicentrico, osservazionale, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di luspatercept in pazienti con beta talassemia trasfusione dipendente seguiti in Italia che hanno ricevuto almeno una dose di luspatercept nella fase di uso ‘compassionevole’. Luspatercept rappresenta il primo ed unico agente di maturazione eritroide (EMA) approvato dalla Commissione Europea (EC) e dalla Food and Drug Administration
Centri coinvolti: studio multicentrico italiano
Stato attuale: attivo con raccolta dati aperta.
“STUDIO OSSERVAZIONALE PER VALUTARE LA SICUREZZA E L’EFFICACIA A LUNGO TERMINE DI LUSPATERCEPT IN SOGGETTI CON BETA TALASSEMIA TRASFUSIONALE DIPENDENTE CHE HANNO RICEVUTO LA PRIMA DOSE DI LUSPATERCEPT DOPO LA SUA INTRODUZIONE NELLA PRATICA CLINICA”.
Sperimentatore Principale: Raffaella Origa
Centro Coordinatore: SC Centro Microcitemie e Anemie Rare, P.O. Pediatrico Microcitemico A. Cao, Cagliari
Obiettivo dello studio: Valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di luspatercept nei soggetti con beta-talassemia trasfusione-dipendente che hanno ricevuto la prima dose di luspatercept in regime di rimborsabilità da parte del Sistema Sanitario Nazionale (SSN)
Centri coinvolti: studio multicentrico italiano
Stato attuale: attivo con raccolta dati aperta
"FATHAL, STUDIO OSSERVAZIONALE RETROSPETTIVO E PROSPETTICO SULLA PREVALENZA DELLA FIBRILLAZIONE ATRIALE NEI PAZIENTI AFFETTI DA TALASSEMIA TRASFUSIONE DIPENDENTE (TDT)".
Sperimentatore Principale: Irene Motta
Centro Coordinatore: SC Medicina ad Indirizzo Metabolico, Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Via Sforza 28, 20122 Milano, Italia
Obiettivo dello studio: studio osservazionale, multicentrico e retrospettivo per valutare la prevalenza della FA nei TDT adulti e la sua gestione clinica (ablazioni e gestione rischio tromboembolico)
Centri coinvolti: studio multicentrico italiano
Stato attuale: chiuso lo studio osservazionale retrospettivo. In corso di preparazione la fase prospettica.
“IL TRAPIANTO EPATICO PER CIRROSI ED EPATOCARCINOMA NELLE EMOGLOBINOPATIE”.
Sperimentatore Principale: Rita Barone
Centro Coordinatore: U.O.C. Ematologia per le Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici, Presidio Ospedaliero “Cervello”, Palermo
Obiettivo dello studio: raccogliere ed analizzare retrospettivamente i dati demografici, clinici e di laboratorio dei pazienti sottoposti a trapianto di fegato così da valutare meglio il ruolo del trapianto di fegato nei pazienti emoglobinopatici con i rischi e i benefici correlati
Stato attuale: stesura del protocollo
ANCORA NON ATTIVI ED IN CORSO DI DEFINIZIONE
“ETEROZIGOSI PER EMOGLOBINOPATIA ASSOCIATA AD ANEMIE CONGENITE”
Sperimentatore Principale: Valeria Pinto e Roberta Russo
Centro Coordinatore: da definire
obiettivi dello studio: valutare il numero di pazienti, seguiti presso centri italiani, con eterozigosi per emoglobinopatia associata ad anemia congenita diagnosticata mediante test di II e III livello, valutare quali deficit del globulo rosso siano maggiormente associati alle eterozigosi per emoglobinopatia, descrivere le caratteristiche cliniche e laboratoristiche di queste condizioni combinate
“RACCOLTA DATI RIGUARDO L’EFFICACIA DI CRIZANLIZUMAB IN REAL LIFE”
Sperimentatore Principale: Francesco Arcioni
Centro Coordinatore: Pediatric Onco-Hematology Unit, Santa Maria della Misericordia Hospital, Perugia
Obiettivo dello studio: Studio retrospettivo osservazionale, multicentrico e internazionale, finalizzato a valutare se i pazienti affetti da Anemia Falcifome con segni in fase precoce di nefropatia, malattia cardiovascolare e osteonecrosi, rispondano a Crizanlizumab. Inoltre, saranno analizzati gli indicatori volti a definire i pazienti responsivi al Crizanlizumab in diversi periodi di trattamento
“RUOLO DELL’ALBUMINA GLICATA NEI PAZIENTI AFFETTI DA SINDROMI TALASSEMICHE”
Sperimentatore Principale: Rosario Di Maggio
Centro Coordinatore: U.O.C. Ematologia per le Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici, Presidio Ospedaliero “Cervello”, Palermo
Obiettivo dello studio: Individuare i valori di AG caratteristici di pazienti adulti con β-talassemia trasfusione-dipendente, rispettivamente affetti da diabete, affetti da IGT e non diabetici